El pasado martes 9 de Julio tuvo lugar la II Jornada de Terapias Avanzadas de AELMHU, Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos, y BioInnova Consulting, con el título «El futuro de las Terapias Avanzadas en Enfermedades Raras». La jornada se pudo seguir de manera presencial y en streaming. Algunas de las delegadas y de las componentes de la junta de ANSEDH asistieron a la jornada, para estar al día de los avances en los medicamentos huérfanos.
En la primera ponencia, «Terapias Avanzadas, más allá del CAR-T», Sol Ruiz, Jefa de División de Productos Biológicos, Terapias Avanzadas y Biotecnología de la AEMPS, presentó un panorama detallado sobre el estado actual y futuro de las terapias avanzadas. Destacó que estas terapias, basadas en terapia génica, terapia celular y otras tecnologías innovadoras, están liderando la innovación científica mundial en salud.
La segunda ponencia, a cargo de Álvaro Hidalgo. Economista de la Salud, catedrático y director del Grupo de Investigación en Economía de la Salud y Gestión Sanitaria de la Universidad de Castilla La Mancha (UCLM), trató de los «Modelos económicos para el acceso de las Terapias Avanzadas». Aquí se destacó que estas terapias, como las basadas en terapia génica y celular, pueden cambiar la historia natural de la enfermedad, a menudo con una única administración («One Shot»). Sin embargo, enfrentan desafíos significativos en términos de costos elevados y la necesidad de evaluar su valor en un marco de contabilidad pública que no está diseñado para este tipo de inversiones.
En la primera mesa de debate, titulada «Desafíos en la evaluación, financiación y adquisición pública de Terapias Avanzadas», los expertos discutieron los obstáculos y dificultades que enfrentan los evaluadores al lidiar con datos limitados y al evaluar el valor económico de las terapias avanzadas. Se enfocaron no solo en los costos directos, sino también en los potenciales ahorros a largo plazo para el sistema de salud.
La segunda mesa de debate se centró en los «Avances y desafíos clínicos en Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras». Se destacó la innovación como el principal impulsor de estas terapias y se discutieron los desafíos asociados al proceso de aprobación regulatoria de nuevas terapias, así como los proyectos de investigación en curso y las futuras direcciones en este campo prometedor de las terapias avanzadas.
