El European Joint Programme on Rare Diseases (EJP RD – Programa conjunto europeo sobre enfermedades raras) organizó el pasado 26 de enero un webinar sobre las tecnologías usadas en la recopilación y uso de datos de enfermedades raras, con el título: Datos del mundo real, Machine learning y Deep analysis en enfermedades raras: recopilación de datos de nivel regulatorio para presentaciones de autorizaciones de comercialización: ¿Qué es lo que se rumorea, qué es realista?
Aunque el tema del webinar puede resultar muy técnico, desde ANSEDH consideramos importante saber los avances en el tratamiento de datos de pacientes con enfermedades raras, y en su uso para , por ejemplo, mejorar el diagnóstico, desarrollar medicamentos o tratamientos,… Por esa razón asistimos al webinar y os ofrecemos un pequeño resumen del mismo.
Los desarrolladores e investigadores de medicamentos están siendo testigos de la convergencia de tres tendencias:
- el aumento del uso potencial de datos del mundo real (RWD), pero garantizando que la calidad de estos datos sea la suficiente para respaldar la toma de decisiones,
- el aumento de fuentes de datos y conjuntos de datos, incluidos sensores y herramientas digitales, aunque todavía no están tan evolucionados como para usarse en la investigación,
- y la rápida evolución de la Inteligencia Artificial y los métodos de aprendizaje automático (Machine Learning)
Estas innovaciones tecnológicas, además de tener que evolucionar, deben ser reguladas para su uso, por ejemplo en el ciclo de vida de un medicamento.
Las ponencias y la posterior mesa redonda trataron ambos temas: la tecnología y la regulación. Respecto a la tecnología, podemos destacar el hecho de que existen un gran número de técnicas que permiten recopilar datos y trabajar con ellos: Inteligencia Artificial, Machine Learning de diferentes tipos, salud digital remota, modelos de lenguaje, procesos de lenguaje natural,…
Todas son técnicas que usan los datos para aprender y que pueden resultar muy útiles en el mundo de la investigación médica, por ejemplo, para ayudar en el diagnóstico o en la generación de medicamentos. Pero el problema es que necesitan muchos datos, y las enfermedades raras no los proporcionan. Por qué?
- pocos pacientes
- retraso diagnóstico
- desconocimiento de la enfermedad
- …
Por tanto, lo primero para poder trabajar con estas nuevas tecnologías es conseguir recopilar una gran cantidad de datos, y que además sean de calidad. Sin olvidar lo más importante, que los pacientes no pueden perder su privacidad.
Y aquí es donde entra el tema de la segunda ponencia, la regulación. En Europa ya se está trabajando en una regulación de los datos sanitarios y de los medicamentos. Desde la EMA ( European Medicines Agency) regulan los datos del mundo real (RWD) y se ha creado la Darwin EU : «un centro de coordinación para proporcionar evidencia oportuna y confiable sobre el uso, la seguridad y la eficacia de los medicamentos para uso humano, incluidas las vacunas, a partir de bases de datos de atención médica del mundo real en toda la Unión Europea.»
En Darwin EU también trabajan con nuevas tecnologías como la Inteligencia Artificial o el Big Data (tratamiento de grandes cantidades de datos), poniendo el énfasis en la regulación del uso y en la calidad de los datos.
Como resumen, podemos usar las palabras de cierre del webinar:
«La tecnología es buena, especialmente en la complejidad cada vez mayor de la investigación de enfermedades raras y ultra raras, pero el contexto en el que se van a usar estas tecnologías importa, la regulación importa, la estandarización, la certificación, la calidad… importan.
La tecnología y los datos son importantes, pero la perspectiva del paciente nunca debe olvidarse y debe permanecer en el centro para asegurar que la elección de las tecnologías también esté guiada por lo que los pacientes necesitan, lo que quieren y ha de estar orientada a que pueden participar.»
A continuación tenéis información del webinar, así como la grabación y las presentaciones de los ponentes
- Training Webinar: Real-World data, Machine learning and Deep analytics in rare diseases: Regulatory grade data collection for marketing authorization submissions – what is buzz, what is realistic? – EJP RD – European Joint Programme on Rare Diseases (ejprarediseases.org)
- EJP RD advanced Webinar – Real World Data, Machine Learning & Deep analytics in Rare Diseases – YouTube
- Data and technologies that offer solutions for challenges in rare disease. Marc Van Dijk (ejprarediseases.org)
- From data to Decision The European Medicines Regulatory Network initiatives to leverage data to support decision-making. Luis-Pinheiro (ejprarediseases.org)
